[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 에이프로젠 자회사 앱튼이 면역세포 증폭제 '버릭사포(GPC-100)'와 이를 이용한 병용요법에 대한 글로벌 배타적 독점 권리를 확보했다고 26일 밝혔다.

앱튼은 이 권리 확보를 위해 계약상대방 지피씨알티에 65억원을 지급한다. 물질 원개발사인 지피씨알에는 선급금 5억원과 최대 4720억원의 마일스톤 기술료를 지급할 예정이다.

회사에 따르면 GPC-100은 미국에서 임상2상을 성공적으로 완료한 신약물질이다. 2025년 10월 미국 10개 기관에서 다발성골수종 등 혈액암 환자를 대상으로 임상2상 시험을 마쳤으며, 같은 해 9월 미국혈액학회(ASH)에서 구두 발표됐고 올 2월 저명 혈액 학술지 'Annals of Hematology'에 논문으로 발표됐다.

GPC-100의 핵심 기능은 골수나 조직에 머물던 면역세포와 그 모세포를 혈액 내로 이동시켜 세포 숫자를 급격하게 증폭시키는 것이다. 이러한 기능을 하는 물질을 '혈액줄기세포 가동화제(Hematopoietic stem cell mobilizer)'라고 하며, 현재 시장에는 G-CSF가 있다. 2025년 기준 글로벌 시장 규모는 61억5천만 달러(약 8조원)에 달한다.

기존 혈액줄기세포 가동화제는 투약 후 10~14시간 후에야 효과가 나타나지만, GPC-100은 G-CSF와 병용 투약할 경우 1시간 이내에 혈액줄기세포뿐 아니라 T세포를 빠르게 혈액 내로 이동시킨다.

GPC-100이 주목받는 이유는 차세대 항암 면역세포치료제인 인비보 카티(in vivo CAR-T) 분야에서 광범위하게 활용될 수 있기 때문이다. 카티는 T세포에 암세포 등 타겟 세포에 결합할 수 있는 유전자를 외부에서 주입해 암세포를 선택적으로 죽이도록 만든 항암제다.

전통적인 카티는 환자 T세포를 체외로 꺼내 유전자를 넣은 후 시험관 배양으로 증폭해 재투여해야 하기 때문에 투약 과정이 복잡하고 대량 처치가 어렵다. 이를 개선한 인비보 카티는 환자의 T세포를 외부로 분리하지 않고 체내에서 직접 유전자를 주입한다. 이로 인해 1가지 약물로 전세계 모든 환자에게 동일한 처치가 가능해 대량 생산과 유통이 가능하다.

인비보 카티의 가장 큰 난제는 외부에서 주입한 유전자가 들어가는 T세포의 비율이 낮다는 점이다. GPC-100은 혈액 내 T세포 수치를 1시간 안에 7배에서 최대 10배 이상까지 높여 외부 유전자를 받아들일 수 있는 T세포 숫자를 크게 증가시킨다. 이를 통해 적은 용량의 유전자만 투여해도 유전자를 받아들인 카티 세포의 수치를 크게 높이는 부스팅 효과를 낼 수 있다.

회 관계자는 "머크가 키트루다 항암제를 피하주사제형으로 개발하면서 약물 침투효과를 높이기 위해 '히알루로니다아제'를 부스터 약물로 채용했듯이, 향후 전세계에서 개발되는 인비보 카티 치료제가 약효 효율을 높이기 위해 GPC-100을 부스터 약물로 채택할 가능성이 크다"고 설명했다.

한편 앱튼은 해외 유수 인비보 카티 기업으로부터 GPC-100을 병용투여하기 위한 기술이전 제안을 받았으며 협상을 진행 중이다. 회사는 해당 협상을 약 3개월 내에 마무리할 것으로 예상하고 있다.

nylee54@newspim.com