[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = "기존 CAR-T 치료제들의 완전관해율이 40~50% 수준인 반면, 림카토는 67%의 결과를 보였습니다. 1년 반 이상 완전관해가 유지되면 완치를 기대할 수 있다는 점에서 고무적입니다."

14일 서울 종로구 포시즌스호텔에서 열린 큐로셀 림카토 허가 기념 기자간담회에서 김원석 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 기존 글로벌 CAR-T 치료제 대비 림카토의 경쟁력을 이같이 소개했다. 그는 "현재 저희 병원에서는 연간 70명 정도가 CAR-T 치료를 받고 있는데 오는 9월부터는 전체적인 CAR-T 치료를 림카토 중심으로 전환할 계획"이라고 말했다.

국내 최초 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포) 치료제인 큐로셀의 '림카토(성분명 안발칼타젠오토류셀)'는 지난 4월 식품의약품안전처 품목허가를 획득했다. 적응증은 림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자 대상이다.

노바티스의 '킴리아' 등 글로벌 제약사 제품 중심이었던 국내 CAR-T 시장에 국산 치료제가 등장하면서 환자 접근성과 치료 환경에도 변화가 예상된다.

김건수 큐로셀 대표는 "림카토의 이번 허가는 단순히 하나의 신약 출시를 넘어 국내에서도 첨단 세포치료제를 자체 개발·상용화할 수 있는 역량을 증명한 사례"라며 "해외 의존도가 높았던 CAR-T 치료 환경 속에서 환자들이 실제 치료에 도달하기까지의 장벽을 낮추는 데 집중해 왔다"고 말했다.

이날 현장에서는 재발성·불응성 DLBCL 환자들의 절박한 치료 현실도 공유됐다. 김 교수는 "악성 림프종은 국내 혈액암 가운데 가장 흔한 암으로 연간 6000~6500명의 환자가 발생하고 이 중 약 40%가 DLBCL 환자"라며 "고령화 영향으로 신규 환자가 매년 약 5%씩 증가하고 있다"고 설명했다.

DLBCL 환자의 약 35~40%는 표준 항암치료 이후 재발하거나 치료에 반응하지 않는다. 특히 자가조혈모세포이식 이후 재발한 환자들의 예후는 좋지 않다. 김 교수는 "자가조혈모세포이식 대상이 되지 않는 환자들은 대개 3개월 이후 병이 다시 진행된다"며 "그래서 CAR-T 치료가 절망적인 환자들에게 다시 한 번 기회를 주는 치료제로 평가받는 것"이라고 말했다.

림카토의 임상 경쟁력도 부각됐다. 림카토는 임상 2상(CRCO1)에서 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 완전관해를 6개월 이상 유지한 장기 반응군에서는 19개월 시점 무진행생존율(PFS)이 79.4%로 나타났다. 기존 CAR-T의 한계인 면역 탈진 현상을 극복하기 위해 독자 플랫폼 기술 'OVIS(OVercome Immune Suppression)'를 적용한 점도 강점으로 꼽힌다.

◆ "기존 CAR-T 대비 합리적 약가 가져갈 것"

다만 현재 CAR-T 치료는 수억원대 고가 치료비와 제한적인 공급 체계 등으로 접근성이 낮다는 한계가 있다. 노바티스의 킴리아는 국내 급여 상한 금액이 약 3억6000만원으로 책정됐으며, 비급여 시에는 4억원~5억원 수준까지 거론된다. 큐로셀은 기존 CAR-T 치료 대비 합리적인 약가 포지션을 가져가겠다는 목표다.

사업 담당을 맡고 있는 이승원 큐로셀 상무는 "현재 건강보험 급여 등재 절차에 속도를 내고 있다"며 "일반적으로 신약 허가 이후 급여 등재까지 약 18개월이 소요되지만, 림카토는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상으로 선정되면서 기간을 약 90일 단축할 수 있게 돼 오는 9월 급여 출시를 목표로 하고 있다"고 밝혔다.

이어 "이미 약제결정신청서를 제출했고 보완 자료 요청에도 즉시 대응한 상태로, 향후 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회 준비도 철저히 진행하고 있다"며 "킴리아 대비 합리적인 약가 포지션을 바탕으로 위험분담제(RSA) 협상안도 선제적으로 설계하고 있다"고 전했다.

환자 접근성 확대 전략도 공개됐다. 현재 킴리아는 국내 18개 병원에서 치료가 가능하다. 큐로셀은 연내 30개 치료센터 구축을 목표로 하고 있다.

이 상무는 "5년에 걸친 킴리아의 온보딩 속도를 1년 안에 달성하겠다는 목표"라며 "현재 서울 주요 대형병원 12곳과 유의미한 공급망 계약 협의를 진행 중"이라고 말했다. 이어 "수도권뿐 아니라 국내 어디서든 림카토를 투여받을 수 있는 체계를 구축하겠다"고 강조했다.

큐로셀은 이를 위해 온라인 주문 플랫폼과 교육 플랫폼 구축도 완료했다. 주문·채집·제조·투여 전 과정에 대한 워크플로우를 정립했고 글로벌 수준의 콜드체인 물류 체계도 확보해뒀다.

큐로셀은 국내 시장을 넘어 글로벌 시장 진출도 본격화할 계획이다. 이 상무는 "점진적으로 국내 시장 점유율 85% 수준까지 확대하는 것이 목표"라며 "림카토를 기반으로 터키·중동·동남아 등 아시아 거점 시장 진출에 나서겠다"고 밝혔다. 이어 "하이퍼카인 플랫폼과 인비보 CAR-T 기술을 기반으로 글로벌 빅파마와의 기술이전 및 전략적 파트너십도 추진하겠다"고 말했다.

큐로셀은 림카토를 시작으로 적응증 확대에도 속도를 낼 계획이다. 조수희 큐로셀 임상개발센터장은 "현재 성인 급성 림프모구성백혈병(ALL)으로 적응증 확대를 추진하고 있다"며 "국내에서 허가된 킴리아는 소아 및 25세 미만 환자에 한정돼 있어 성인 환자들은 표준 치료 실패 이후 뚜렷한 치료 옵션이 부족한 상황"이라고 설명했다.

이어 "큐로셀은 지난 2022년부터 성인 ALL 적응증 확대를 준비해 왔으며 현재 임상 1상이 마무리 단계에 진입했다"며 "조만간 2상 진입이 가능할 것으로 기대하고 있고 글로벌 경쟁력 강화를 위해 일본으로 임상 확대도 추진 중"이라고 말했다.

자가면역질환 영역으로의 적응증 확장 계획도 공개했다. 조 센터장은 "전신홍반성루푸스(SLE)는 전 세계 환자가 약 350만명에 달하는 질환"이라며 "현재 국내 최초로 SLE 대상 CAR-T 임상시험 승인을 획득했으며 임상에 주력하겠다"고 전했다.  

sykim@newspim.com