[서울=뉴스핌] 이나영 기자= HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 FGFR2 융합·재배열 표적항암제 '리라푸그라티닝'의 암종불문 적응증 확대를 위한 글로벌 임상 2상에 첫 환자 투약을 개시했다고 19일 밝혔다.

리라푸그라티닙은 현재 미국 식품의약국(FDA)에서 담관암 적응증으로 신약 허가 심사를 받고 있다. 엘레바는 삼성서울병원에서 첫 환자 투약을 시작한 데 이어 미국 모핏 암센터에서도 환자 등록 및 투약을 진행하며 글로벌 임상을 본격화했다.

회사에 따르면 이번 임상 2상은 기존 치료 경험이 있는 절제불가, 국소진행성 또는 전이성 고형암 환자 중 FGFR2 융합 또는 재배열이 확인된 환자를 대상으로 효능과 안전성을 평가하는 공개라벨, 단일군 시험이다. 미국·한국·영국·스페인·프랑스 등 5개국에서 다기관 임상으로 진행되며, 1차 평가지표는 객관적 반응률(ORR)이다.

앞서 진행된 글로벌 임상 1/2상(ReFocus)에서 리라푸그라티닙은 담관암을 제외한 13종의 FGFR2 융합·재배열 고형암 환자군(n=42)에서 의미 있는 항암 활성을 확인했다. 엘레바는 ReFocus 임상 데이터와 이번 글로벌 임상 2상 결과를 합산한 통합 데이터셋을 기반으로 최소 7개 암종에서 암종별 5명 이상의 환자 데이터를 확보한 후 중간분석을 진행할 계획이다.

김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표이사는 "리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 정밀하게 겨냥하는 차세대 표적항암제로 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 잠재력을 보유하고 있다"며 "한국과 미국에서 환자 모집이 시작된 만큼 글로벌 임상 진행에 속도를 내고 암종불문 적응증 확대 전략을 차질 없이 추진해 나가겠다"고 말했다.

한편 리라푸그라티닙은 담관암 적응증으로 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 혁신치료제(BTD) 지정을 받았으며, 현재 우선심사가 진행 중이다. 최종 허가 여부는 9월 27일 내에 결정될 예정이다.

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