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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 아밀릭스 파마슈티컬스(종목코드: AMLX) 주가가 18일(현지시간) 전일 대비 63.84% 급등한 35.11달러로 거래를 마쳤다. 장중에는 35.39달러까지 치솟으며 2023년 3월 이후 최고 수준을 기록, 52주 신고가를 새로 썼다. 하루 상승률로는 회사 역사상 최고치였다. 이로써 아밀릭스 주가는 올해 초 대비 190.65%, 1년 전과 비교하면 337.24% 상승했다.

주가 급등의 배경은 회사가 개발 중인 GLP-1 수용체 길항제 '아벡시타이드(avexitide)'가 후기 임상시험에서 주요 평가지표와 모든 부차 평가지표를 충족했다는 발표였다. 임상적 불확실성이 걷히면서 시장은 곧바로 회사의 밸류에이션을 다시 쓰기 시작했다.

◆ 미충족 수요를 노려온 임상 단계 바이오텍

2013년 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 아밀릭스 파마슈티컬스는 내분비 질환과 신경퇴행성 질환을 중심으로 미충족 의료 수요가 큰 영역의 치료제를 발굴해온 생명공학 기업이다.

현재 네 가지 실험적 치료제 프로그램을 보유하고 있으며, 그 대표 자산이 바로 위우회술 후 저혈당증(post-bariatric hypoglycemia, PBH) 치료를 겨냥한 1일 1회 투여 GLP-1 수용체 길항제 아벡시타이드다.

이 밖에도 볼프람 증후군 치료를 위한 경구용 고정용량 복합제 AMX0035(소듐 페닐부티레이트와 타우르소디올 결합), 근위축성측삭경화증(ALS)을 표적으로 한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 AMX0114, PBH를 포함한 희귀질환을 겨냥한 신규 GLP-1 수용체 길항제 AMX0318이 파이프라인에 포함돼 있다.

주목할 점은 아밀릭스가 8월 현재 미 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제를 단 하나도 보유하고 있지 않다는 사실이다. 과거 ALS 치료제로 승인받았던 '릴리브리오(Relyvrio)'는 2024년 후기 임상시험에 실패한 뒤 시장에서 철수했다.

이번 임상 성공의 주인공인 아벡시타이드 역시 같은 해 아이거 바이오파마슈티컬스의 파산 절차를 통해 3500만 달러에 인수한 자산이라는 점에서 이번 결과는 사실상 아밀릭스의 첫 상업화 제품이자 회사 재기의 발판이 될 가능성을 열었다는 평가가 나온다.

◆ 저혈당 발생률 55% 감소, 두 가지 성공 기준을 모두 넘어서다

18일 아밀릭스는 투자자 및 애널리스트 대상 콘퍼런스콜을 열고 루와이 위우회술(Roux-en-Y gastric bypass) 이후 발생하는 PBH를 대상으로 한 아벡시타이드의 3상 '루시디티(LUCIDITY)' 임상시험의 톱라인 데이터를 공개했다.

다기관·무작위배정·이중맹검·위약대조 방식으로 미국 내 21개 기관에서 진행된 이번 시험에는 참가자 78명이 등록됐으며, 3대 2 비율로 무작위 배정돼 아벡시타이드 90mg을 1일 1회 피하주사로 투여받거나 위약을 투여받았다. 3주간의 도입 기간을 포함해 최대 6주간 스크리닝을 거친 뒤 16주간 이중맹검 치료가 이뤄졌고, 이후 32주간의 공개연장(OLE) 시험으로 이어지는 설계였다.

결과는 명확했다. 아벡시타이드 투여군은 위약군 대비 16주 시점까지 2단계 및 3단계 저혈당 사건의 복합 발생률이 55% 낮게 나타나며 FDA와 사전 합의된 주요 평가지표를 충족했다. 씨티의 제프 미첨 애널리스트는 이 수치가 임상 성공에 필요한 것으로 규제당국이 제시한 35% 감소 기준과 의료 전문가들이 환자에게 실질적으로 의미 있다고 보는 50% 개선 기준을 모두 넘어섰다고 짚었다.

부차 평가지표에서도 결과는 일관됐다. 손끝 채혈을 통한 자가 혈당 측정(SMBG)과 연속 혈당 모니터링(CGM)으로 측정한 2단계 사건, 그리고 독립적으로 판정된 3단계 사건 전반에서 통계적으로 매우 유의미하고 임상적으로 의미 있는 감소 효과가 확인되며 모든 부차 평가지표가 달성됐다.

안전성 프로필도 우호적이었다. 16주 이중맹검 기간 동안 치료와 관련된 심각한 이상반응은 보고되지 않았고, 가장 흔한 부작용은 설사, 주사 부위 홍반, 주사 부위 멍 등 경증에서 중등도 수준에 그쳤다. 두 치료군 모두에서 체중 변화는 관찰되지 않아 이전 5건의 PBH 대상 임상시험에서 확인된 안전성 프로필과도 일치했다.

루시디티 임상시험의 책임연구자이자 스탠퍼드 의과대학 임상 교수인 매릴린 탠 박사는 2단계 및 3단계 저혈당 사건이 심각한 인지·신체 기능 장애와 의식 소실, 발작, 나아가 타인의 도움이 필요한 상황으로까지 이어질 수 있는 의학적 응급상황이 될 수 있다고 설명하며, 단 한 건의 사건을 예방하는 것만으로도 의학적 의미가 크다고 강조했다.

스티펠의 제임스 콘둘리스 애널리스트 역시 이번 결과를 "최상의 시나리오"로 평가하며 주요 평가지표에서의 명확한 승리와 강력한 부차 평가지표, 깨끗한 안전성 프로필을 근거로 들었다.

◆ 젭바운드·위고비와는 정반대 기전…미충족 수요 시장 정조준

아벡시타이드가 시장의 주목을 받는 근본적인 이유는 독특한 작용 기전에 있다. 이 약물은 췌장 섬 베타세포의 GLP-1 수용체에 결합해, 식후 자연적으로 분비되는 GLP-1 호르몬이 해당 수용체에 과도하게 신호를 전달하는 것을 차단하는 방식으로 작동한다.

이는 같은 호르몬을 모방해 인슐린 분비를 자극하고 혈당을 낮추는 젭바운드, 위고비 같은 GLP-1 계열 비만 치료제와는 정반대의 접근법이다. 비만 치료제들이 GLP-1 신호를 '증폭'시켜 체중 감량 효과를 노린다면, 아벡시타이드는 과도한 GLP-1 신호를 '차단'해 저혈당을 막는 셈이다.

이 약물이 겨냥하는 PBH는 체중 감량 수술을 받은 뒤 통상 수년이 지나 나타나는 식후 저혈당 증상으로, 이는 식후 GLP-1 반응이 과도하게 나타나 혈당이 급격히 떨어지는 현상이 주요 원인으로 추정된다. 미국에서 가장 흔한 두 가지 비만대사수술인 위소매절제술과 루와이 위우회술을 받은 인구 약 16만 명 가운데 약 8%가 이 만성 대사질환을 겪고 있는 것으로 추정된다.

PBH로 인한 저혈당은 뇌로 공급되는 포도당이 부족해지는 신경당결핍증으로 나타날 수 있으며, 혼란과 인지 기능 장애, 의식 소실, 발작을 유발할 수 있다. 미국당뇨병학회(ADA)도 저혈당을 신체의 필수적인 생리 과정을 저해할 수 있는 잠재적 의학적 응급상황으로 인정하고 있다. 이러한 상당한 질병 부담에도 불구하고 현재까지 PBH에 대해 FDA 승인을 받은 치료제는 전무하다.

바로 이 지점이 아벡시타이드의 상업적 가치를 키우는 대목이다. 경쟁 치료제가 사실상 없는 블루오션 시장에서 승인이 이뤄질 경우, 아벡시타이드는 PBH 치료제로는 세계 최초 사례가 될 전망이다.

아밀릭스는 이미 FDA로부터 PBH와 선천성 고인슐린혈증(congenital HI) 두 적응증 모두에 대해 혁신치료제 지정을 확보했고, 선천성 고인슐린혈증에는 희귀소아질환 지정을, 고인슐린혈성 저혈당증 전반에는 희귀의약품 지정을 받았다. 이러한 지정은 중증·희귀 질환 치료제의 개발과 심사 절차를 신속화하는 제도이지만, 최종 승인을 보장하는 것은 아니라는 점은 유의할 필요가 있다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com