[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 에이프로젠의 자회사 앱튼이 혈액암 치료제 'GPC-100'의 미국 임상3상과 품목허가 추진을 본격화한다고 31일 밝혔다.

GPC-100은 다발성골수종 등 혈액암 환자를 대상으로 한 미국 임상2상에서 기존 약물 대비 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 빠르게 이동시키는 '가동화제' 기능을 더 효과적으로 수행하는 것으로 입증됐다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

회사에 따르면 앱튼은 미국 임상2상 결과를 바탕으로 FDA와 협의해 임상3상 프로토콜을 확정하고 후기 임상 개발을 본격화할 계획이다. 같은 CXCR4 계열 약물인 모틱사포티드는 122명을 대상으로 한 단일 임상3상만으로 2023년 9월 FDA 품목허가를 획득했다. FDA 희귀의약품 지정에 따라 신속심사제도를 활용하면 허가기간을 단축할 수 있으며, 미국 시판 후 특허 존속기간과 별개로 7년간 희귀의약품 독점권을 부여받는다.

앱튼이 우선 주목하는 시장은 혈액암 환자의 조혈모세포 가동화 시장이다. 다발골수종 치료에 다잘렉스(성분명 다라투무맙) 처방이 급증하고 있지만 이 약물은 조혈모세포와 백혈구에도 결합해 이동을 방해한다. 이를 극복하기 위해 GPC-100 같은 가동화제의 병용투여가 필수적이다. 

회사 관계자는 "기존 가동화제는 작용하는 데 10~14시간이 필요해 그 효과가 매우 제한적"이라며 "이에 반해 GPC-100은 1시간 이내에 작동하는 것이 미국 임상2상에서 확인된 바 있고 이는 GPC-100이 절대적인 시장 우위를 점할 수 있음을 의미한다"고 말했다.

GPC-100의 시장성은 라이선스 거래로도 입증됐다. 모틱사포티드는 2023년 승인 직후 아시아 지역 권리를 중국 광저우 글로리아바이오사이언스에, 아시아 제외 지역 권리를 아일랜드 에어미드에 각각 이전했으며 계약금은 3억5800만달러(약 5000억원), 로열티는 순매출의 23%에 달한다. 2025년 다잘렉스의 글로벌 시장 규모는 97억4400만달러(약 13조원)로 빠르게 증가하고 있다.

앱튼은 GPC-100의 더 큰 잠재가치를 세포·유전자치료 분야에서 찾고 있다. GPC-100은 혈액 내 조혈모세포 또는 면역세포 숫자를 빠르게 증가시켜 차세대 항암 세포치료인 인비보 카티(in vivo CAR-T)의 효율을 높일 수 있는 'CAR-T 부스터 플랫폼'으로도 활용될 수 있다. 동물실험과 미국 임상2상에서 투약 후 1시간 내에 혈액 내 면역세포 수치를 크게 증폭시키는 것이 확인됐다.

앱튼 관계자는 "GPC-100은 빠르게 미국 FDA 품목허가를 획득할 수 있는 장점 뿐만 아니라 그 범용성으로 인해 큰 시장 창출 능력을 지녔다"며 "앞으로 GPC-100이 앱튼의 기업 가치를 획기적으로 증가시키는 핵심 신약 에셋(asset)이 될 것으로 확신한다"고 강조했다

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