[서울=뉴스핌] 이나영 기자 설희 인턴기자= 희귀 유전질환 치료제 개발기업 피알지에스앤텍이 성인조로증 치료제 후보물질 '프로제리닌'의 미국 임상 2상을 개시했다.

8일 피알지에스앤텍에 따르면 회사는 지난달 15일 미국 미시간대학교에서 프로제리닌의 성인조로증(Werner Syndrome) 임상 2상 개시를 위한 시험기관 개시방문(SIV)을 완료하고 환자 등록에 착수했다.

SIV는 임상시험 개시 전 연구진을 대상으로 시험계획과 주요 절차를 공유하고 환자 등록과 투약 등 임상 수행에 필요한 사항을 최종 점검하는 절차다.

피알지에스앤텍은 이번 SIV를 통해 미시간대학교 연구진과 임상시험 운영 및 환자 관리에 관한 주요 사항을 점검했으며 현재 성인조로증 환자를 모집하고 있다.

이번 임상 2상에서는 우선 성인조로증 환자 5명에게 프로제리닌을 투여해 유효성과 안전성을 평가한다. 이후 임상 진행 상황에 따라 대상 환자를 최대 20명까지 확대할 계획이다.

프로제리닌은 앞서 건강한 성인을 대상으로 세 차례 임상 1상을 진행해 안전성과 내약성을 평가했다. 회사에 따르면 중대한 이상반응 없이 임상시험을 완료했다.

미국 신시내티대학교병원에서는 성인조로증 환자를 대상으로 약 2년간 동정적 사용 프로그램(EAP)도 진행했다. 회사는 해당 프로그램에서도 투약 기간 중 중대한 이상반응이 확인되지 않았으며 일부 지표에서 결과를 관찰했다고 설명했다.

이번 임상 2상은 기존 임상 1상과 EAP에서 확보한 데이터를 바탕으로 성인조로증 환자를 대상으로 프로제리닌의 유효성과 안전성을 평가하는 단계다. 성인조로증은 사춘기 이후 노화가 빠르게 진행되는 희귀 유전질환이다. 백내장과 당뇨병, 동맥경화, 골다공증 등 노화 관련 질환이 동반될 수 있다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 SIV 완료와 환자 등록 착수를 통해 미국에서 프로제리닌의 성인조로증 임상2상을 본격적으로 시작하게 됐다"며 "미시간대학교 연구진과 긴밀히 협력해 환자 등록과 투약을 진행하고, 임상2상을 통해 프로제리닌의 유효성과 안전성을 체계적으로 확인해 나가겠다"고 말했다.

한편 피알지에스앤텍은 소아조로증(Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome)을 대상으로 한 프로제리닌의 미국 임상 2a상을 완료했다.

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