[서울=뉴스핌] 김준희 기자 = ㈜헬릭스미스가 자체 개발한 엔젠시스(VM202)의 원료의약(DS; Drug Substance)과 완제의약(DP; Drug Product)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 사용 허가를 받았다.

헬릭스미스는 지난 2018년 미국 캘리포니아 샌디에이고에 DS 생산시설을 인수해 제노피스(Genopis)를 설립했고, 본사 공정개발팀의 주도로 공정을 개발해 DS 생산과정을 크게 개선했다. 여기에 기존 DP의 문제점을 해결하기 위해 새로운 포뮬레이션 및 동결건조 공정을 개발, 완제를 생산하는데 성공해 상업적 대량생산이 가능해졌다.

이와 같이 만들어진 제품은 미국 식품의약국(FDA)에서 사실상 다른 제품으로 간주돼 매우 상세하고도 정교한 수준의 품질 동등성 확인 시험이 필요하다. 헬릭스미스는 지난 3년 동안 국내외에서 다양한 물리화학적, 생물학적 실험들을 통하여 동등성을 증명했고, 이를 FDA에 재출해 임상 사용에 대한 허가를 받았다. 이 제품은 조만간 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3상에 투입될 예정이다.

회사 측은 "이번 FDA 승인은 매우 중대한 의미를 가진다"며 "먼저 원액 및 완제 공정 개선, 스케일업을 통한 생산성 증대, 제품의 품질 향상, 안정성 증대 및 취급 용이성 제고 등 상용화에 최적화됐기 때문에 시장 진입 과정의 첫 단추를 성공적으로 끼운 것"이라고 설명했다. 또한 DP의 경우 특별한 포뮬레이션을 자체 개발해 출원한 특허가 현재 심사 단계인데, 이 특허들이 등록될 경우 엔젠시스(VM202)의 보호 기간이 2039년까지 연장되는 효과가 생긴다고 부연했다.

품목허가 신청 시에는 개선된 원액 및 완제 공정과 포뮬레이션이 등록된다. 이는 추후 바이오시밀러 개발사들에게 매우 큰 장벽이 될 전망이다. 또 시판허가 심사에서 가장 큰 비중을 차지하는 제조 및 품질관리(CMC)를 크게 보강하는 효과를 가져와 시장 진입을 더욱 용이하게 만들 수 있다. 이에 따라 엔젠시스(VM202)의 기술이전 및 투자유치에 매우 긍정적으로 작용할 수 있을 것으로 판단하고 있다.

엔젠시스(VM202) CMC 책임자이면서 이번에 새로운 DS 및 DP 공정과 DP 포뮬레이션 개발을 진행한 배경동 박사는 "의약품 생산에 있어 환자의 유효성 및 안전성을 담보하기 위한 핵심품질특성(CQA; Critical Quality Attributes)을 유지하면서 동시에 공정을 개선하고, 제형을 변경하고, 생산 규모를 스케일업하면서 여전히 품질 재현성을 확보하는 것은 기술 난이도가 매우 높은 과정이다. 헬릭스미스 한국과 미국 전 조직이 혼연일체가 되어 일을 진행했으며, 이번에 FDA에서 품질동등성을 인정받아 매우 기쁘다"고 말했다.

박영주 헬릭스미스 임상개발부문장/미국법인장은 "이번 FDA 승인은 쾌거라고 봐도 될 사안이다. 품목허가신청서(BLA) 심사 서류에서 CMC 부분이 차지하는 비중은 70%정도다. 임상보다 훨씬 더 양이 많고 그 종류도 방대하다. 상당히 많은 미국 유전자치료제 기업들이 CMC 부문에서 좌절되거나 시판허가 과정이 2~3년씩 지연되는 경우가 많다. 이번 승인은 엔젠시스(VM202)의 기술이전에 매우 긍정적인 요인으로 작용할 것이다"라고 말했다. 

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