[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 바이오 신약 개발 전문기업 샤페론은 아토피 피부염 치료제 '누겔(NuGel, HY209 Gel)'의 글로벌 임상 2b상 1차 분석 결과와 관련해 임상시험수탁기관(CRO)과 오는 9월까지 추가 분석을 진행할 계획이라고 24일 밝혔다. 샤페론은 추가 분석 이후 규제기관 및 외부 전문가들과 향후 개발 전략을 수립한다는 방침이다.

회사에 따르면 누겔의 임상 2b상은 경증 및 중등도 아토피 피부염 환자를 대상으로 진행됐으며, 8주차 EASI(Eczema Area and Severity Index) 개선 정도를 위약군과 비교하는 것을 1차 평가지표로 설정했다. 수령한 결과에 따르면 누겔 투여군과 위약군 간 1차 평가지표 차이가 사전에 설정된 통계적 유의수준(양측성 0.025)을 충족하지 못한 것으로 확인됐다.

특히 샤페론은 시험 설계 및 임상 연구자 간 차이가 주요 요인으로 작용했을 가능성을 염두에 두고 있다. 임상 2b상 과정에서 다수의 임상 연구자 요청 및 윤리적 판단에 따라 환자들에게 보습제를 자유롭게 사용할 수 있도록 공급했으며, 경증 환자 비율이 높았던 만큼 다량의 보습제 사용만으로도 증상이 개선돼 시험군과 위약군 간 유효성 차이가 희석됐을 가능성이 있다는 게 회사 측 설명이다.

또한 임상 시험을 수행한 병원간 EASI 점수의 편차가 유의하게 발생했다는 설명이다. 모집 환자수가 가장 많은 상위 10개 병원만의 자료를 보면 최대치와 최소치의 병원간 차이가 83%였다. 이렇게 평가자에 따른 EASI점수 차이가 우연일 확률은 통계적으로도 1만 분의 1 미만이라는 게 관계자의 설명이다.

이와 별도로 샤페론은 향후 허가 전략과 임상 3상 진입 가능성을 검토하기 위해 준허가용 임상시험(Quasi-registrational study) 도입도 검토하고 있다. 해당 시험은 정식 허가용 3상에 준하는 핵심 설계 요소를 일부 반영해 규제기관 협의와 후속 핵심 임상(Pivotal Study) 설계에 활용할 수 있는 임상적 근거를 확보하기 위한 것이다. 이를 통해 환자군 선정, 평가변수, 시험 기간, 통계적 가정 등 임상 설계 전반의 타당성을 사전에 검증하고 후속 개발의 불확실성을 낮춘다는 전략이다.

특히 회사는 성인 아토피 피부염 환자 가운데 표준 국소 스테로이드 치료에도 충분한 증상 개선이 나타나지 않거나, 재발이 반복되거나, 장기 사용에 따른 안전성 우려로 스테로이드 치료가 어려운 '스테로이드 불응(steroid-refractory)' 환자군을 대상으로 하는 개발 전략을 검토하고 있다. 이를 통해 비스테로이드성 국소 치료제로서 누겔의 차별성을 보다 명확히 확인하고, 후속 임상에서 성공 가능성이 높은 환자군을 구체화할 계획이다.

샤페론 관계자는 "이번 결과를 엄중하게 받아들이고 있으며, 확보된 데이터를 객관적이고 면밀하게 분석하는 데 집중하고 있다"며 "추가 분석 결과를 바탕으로 향후 개발 방향을 신중하게 검토해 나갈 계획"이라고 말했다.

그는 이어 "최근 확보한 자금과 뷰티 디바이스 전문기업 니즈테크 인수를 통한 사업 다각화 기반을 토대로 연구개발을 안정적으로 이어갈 수 있는 환경을 마련했다"며 "누겔 개발 과정에서 축적한 연구개발 역량과 임상 경험을 바탕으로 장기적인 관점에서 혁신 신약 개발을 지속해 나가겠다"고 덧붙였다.

한편 누겔은 샤페론의 GPCR19 기반 염증복합체 조절 플랫폼에서 개발된 비스테로이드성 국소 아토피 피부염 치료제다. 현재 샤페론은 차세대 GPCR19 기반 후보물질 HY310의 임상 1상 진입을 위한 비임상 개발을 진행하고 있으며, 후속 합성신약 프로그램과 나노맵(NanoMab) 기반 항체 플랫폼 개발도 지속하고 있다.

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