[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 삼성제약이 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 국내 2b/3상 임상시험에 나선다. 삼성제약은 GV1001의 국내 2b/3상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 28일 밝혔다.

이번 임상은 다국가·다기관에서 진행하는 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조 방식의 적응적 2b/3상 임상시험이다. 2b상과 3상을 별도로 진행하는 대신 하나의 임상으로 연결해 중간 분석 결과를 토대로 최적 용량을 선정한 뒤 3상 규모로 확장하는 방식이다.

회사에 따르면 적응적 설계는 사전에 정한 임상계획 범위에서 중간 분석 결과에 따라 대상자 수와 투여 용량, 투약 주기 등을 조정할 수 있는 임상 방식이다.

삼성제약은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자 총 360명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 최적 용량을 확인하고 유효성과 안전성을 평가할 예정이다.

1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 72주간 투여한 이후 진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS·PSP Rating Scale) 총점의 변화량이다. 임상시험계획이 승인되면 서울대병원이 운영하는 서울특별시 보라매병원을 포함해 국내 7~9개 임상시험 실시기관에서 먼저 임상을 시작할 예정이다. 해외 임상은 국가와 실시기관 선정 절차를 거쳐 진행할 계획이다.

삼성제약 관계자는 "선행 2a상을 통해 확인한 GV1001 0.56mg의 질환 지연 효과보다 강화된 임상적 의의를 도출하기 위해 2b/3상 적응적 설계로 변경해 약물의 안전성과 유효성을 검증하기로 했다"며 "이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 효과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

삼성제약은 지난 1월 식약처에 GV1001의 PSP 치료제 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 회사는 이번에 제출한 임상시험계획 변경 승인 건은 조건부 허가 심사 부서와 별개로 진행되며, 조건부 허가 여부와 관계없이 GV1001의 용량을 확정하고 효과와 안전성을 입증하기 위한 임상이라고 설명했다.

PSP는 파킨슨병과 일부 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 더 빠르고 기존 파킨슨병 치료제에 대한 반응도 낮은 질환이다. 현재 전 세계적으로 관련 연구가 진행되고 있으나 상용화된 치료제는 없다.

GV1001은 24주간 진행된 국내 2상 임상시험에서 안전성을 확인했으며, 저용량을 투여한 PSP-RS 환자군에서 질환 진행 속도를 지연시키는 경향을 보였다고 회사 측은 설명했다. GV1001은 2024년 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 

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