[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA'를 글로벌 희귀질환 전문기업 바이오마린에 기술수출했다. 선급금과 단계별 성과금을 합친 계약 규모는 최대 4억7500만달러(약 6347억원)다.

양사는 바이오마린과 LA-GLA의 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다. 계약에 따라 바이오마린이 글로벌 개발과 상업화를 진행하며, 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가와 상업화를 주도한다.

양사는 선급금 7000만달러(약 935억원)를 받고, 개발·상업화 단계에 따라 최대 4억500만달러(약 5412억원)의 마일스톤을 추가로 받을 수 있다. 제품 출시 이후 매출에 따른 로열티도 별도로 수취한다.

LA-GLA는 리소좀축적질환인 파브리병 치료를 위한 지속형 효소대체요법 후보물질이다. 기존 효소대체요법이 2주마다 정맥주사로 투여되는 것과 달리, 반감기를 늘리고 피하주사가 가능하도록 설계됐다.

한미약품의 약물 지속 플랫폼 기술을 기반으로 발굴한 후보물질에 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 역량을 결합했다. GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 개발·상용화 경험을 보유하고 있다.

양사에 따르면 비임상 연구에서 신장 기능과 혈관·말초신경계 관련 지표의 개선 가능성을 확인했다. 현재 글로벌 임상 1/2상이 진행 중이며, 2024년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제 개발과 글로벌 상업화에 주력하는 기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야의 사업 역량을 확대했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "국내 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 점에서 의미가 있다"며 "글로벌 개발을 가속화하고 국내 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공하도록 노력하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "양사의 긴밀한 연구개발 협력으로 거둔 성과"라며 "경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확대하겠다"고 말했다.

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